REGENXBIO erhält von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Fast-Track-Designation für RGX-202, ein vielversprechendes Medikament zur Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne. Die Designation erleichtert die Entwicklung neuer Medikamente, die dazu beitragen könnten, unerfüllte medizinische Bedürfnissen von Betroffenen zu behandeln. Das Medikament erhält auch den Orphan-Drug-Status und die sogenannte Rare-Pediatric-Disease-Designation.
RGX-202 ist ein potenzielles Behandlungsmedikament, das auf Gen-Therapie basiert. Es beinhaltet ein optimiertes Transgen für ein neues Mikrodystrophin und REGENXBIOs eigener NAV AAV8-Vektor. Das Unternehmen verwendet auch kommerziell produzierte cGMP-Materialien aus dem REGENXBIO Manufacturing Innovation Center für die klinischen Studien.
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Die klinischen Studien im Rahmen des AFFINITY DUCHENNE-Programms laufen und rekrutieren schon Patienten. Die Ergebnisse werden in der zweiten Jahreshälfte 2023 erwartet. AFFINITY DUCHENNE ist eine multizentrische, offene Dosis-Evaluations- und Expansionsstudie, die die Sicherheit, Verträglichkeit und klinische Wirksamkeit einer einmaligen intravenösen Dosis von RGX-202 bei Kindern mit Duchenne untersucht. Die klinischen Studien werden an insgesamt neun Patienten durchgeführt, bei denen die Auswirkungen und Nebenwirkungen von unterschiedlichen Dosen getestet werden.
Kenneth T. Mills, CEO von REGENXBIO, betonte, dass RGX-202 ein essentieller Bestandteil der ‚5×25‘-Strategie von REGENXBIO sei. Das Unternehmen freue sich auf die Zusammenarbeit mit der FDA und der Duchenne-Community, um ein hoch differenziertes Produkt zu entwickeln, das das Potenzial hat, einen bedeutenden Unterschied für Patienten zu machen.
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Debra Miller, Gründerin und CEO von CureDuchenne, begrüßte die Entscheidung von REGENXBIO. „Es ist entscheidend, die Entwicklung von Medikamenten für Duchenne zu beschleunigen, insbesondere von potenziellen Einmal-Gentherapien wie RGX-202, da diese Krankheit eine enorme Auswirkung auf die Gesundheit von Patienten hat“, so Miller.
Muskeldystrophie Duchenne ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch Mutationen des Gens, das für die Bildung von Dystrophin-Proteinen verantwortlich ist, verursacht wird. Duchenne tritt in der Regel bei Jungen auf und es gibt noch keine Heilungsmöglichkeiten. Menschen mit Duchenne leiden unter einer fortschreitenden Muskelschwäche und verlieren im Laufe der Zeit ihre Mobilität. Es gibt jedoch auch andere körperliche Funktionen, wie die Atmungs- und Herzmuskulatur, die von dieser Krankheit betroffen sein können.
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REGENXBIO setzt sich dafür ein, Leben durch die heilende Wirkung von Gentherapien zu verbessern und ist eines der führenden Biotechnologieunternehmen auf dem Gebiet der Gen-Therapie. Das Unternehmen hofft, dass RGX-202 die Medizinwelt revolutionieren und vielen Menschen, die an Muskeldystrophie Duchenne leiden, Hoffnung geben wird.
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